Niezwykłe możliwości krwiotwórczych komórek macierzystych pozwalają na szerokie ich zastosowanie w medycynie. Przeszczepienia komórek macierzystych z krwi pępowinowej są obecnie standardowo wykorzystywane w leczeniu niektórych chorób nowotworowych (np. ostre i przewlekłe białaczki, chłoniaki), chorób układu krwiotwórczego (np. różne typy niedokrwistości) i odpornościowego (tzw. zespół SCID) oraz pewnych schorzeń dziedziczonych genetycznie. Lista chorób, w leczeniu których stosuje się komórki macierzyste, liczy ponad 80 pozycji. Dzięki dostępnym i wciąż rozwijanym technikom namnażania i różnicowania komórek macierzystych wachlarz możliwości ich wykorzystania się powiększa. Naukowcy wciąż informują o nowych zastosowaniach krwi pępowinowej w medycynie regeneracyjnej.